Libmeldy, un tratament pentru o boală rară, care costă 2,5 milioane de euro pe doză, este de acum disponibil în Irlanda, Belgia și Olanda. Este cel mai scump medicament care a primit aprobare oficială în țările europene, scrie euronews.com.
Serviciile naționale de sănătate din aceste state au aprobat Atidarsagene autotemcel - cunoscut și sub numele comercial Libmeldy - o terapie genică dezvoltată de Orchard Therapeutics, a anunțat ministrul irlandez al Sănătății, Stephen Donnelly.
Tratamentul vizează cele mai grave cazuri ale unei afecțiuni genetice rare, leucodistrofia metacromatică (MLD), care provoacă deteriorarea celulelor nervoase.
Statele au negociat un preț mai mic în cadrul inițiativei Beneluxa (n.r. inițiativă la care participă serviciile de sănătate din Belgia, Olanda, Luxemburg, Austria și Irlanda pentru a asigura acesul la medicamente inovatoare pentru populație), care presupune ca cele țările să discute direct cu producătorul.
Costul final nu a fost dezvăluit, dar estimările de reducere variază de la 25% până la aproximativ 65% în unele cazuri, potrivit postului de televiziune irlandez RTE.
MLD afectează 1 din 40.000 de oameni și 1 din 100.000 de oameni în Europa și America de Nord.
Libmeldy se administrează în funcție de vârsta la care apare boala. Medicamentul este utilizat în faza infantilă (copiii între șase luni și patru ani, decesul are loc de obicei între cinci și șase ani de la debut) până la faza juvenilă (tinerii de până în 16 ani, decesul are loc la 10-20 de ani de la debut), potrivit Agenției Europene pentru Medicamente (EMA).
Este o doză unică care urmărește să ofere o soluție permanentă.
Tratamentul presupune extragerea celulelor stem proprii ale pacientului din măduva osoasă sau din sânge, modificarea acestora pentru a avea gena corectă și apoi reintroducerea lor în fluxul sanguin al pacientului.
